法尔和梅洛于1998年正式发表论文,公布了有关rna干扰机制的发现。以他们的发现为基础,rna干扰技术近年来迅速兴起,其前景被普遍看好。rna能够充当“信使”,传递dna(脱氧核糖核酸)上的遗传信息,将其用于蛋白质的生产合成。研究显示,向生物体内注入微小rna片段,会干扰生物体本身的rna“信使”功能,导致相应蛋白质无法合成,从而“关闭”特定基因。科学家认为,采用rna干扰技术直接从源头上让致病基因“沉默”,也许可以更有效地治疗某些疾病。
这种技术最初曾被用来研究植物和蠕虫等,科学家后来发现它对哺乳动物细胞也有效。例如,美国哈佛医学院的科学家已经成功地利用rna干扰技术治愈了实验鼠的肝炎。目前,rna干扰治疗技术正在快速进入人体试验阶段。一些公司正在资助用这项技术治疗黄斑变性、乙肝等疾病的试验。
不过,尚有几个难题。首先,科学家还没有找到一种方便快捷的方法,使rna干扰能在患者体内的有效部位进行。其次,科学家还无法确定这种疗法是否会影响目标基因以外的其他基因,引发副作用。