基因治疗药物的主要组成成分是有治疗作用的基因和载体，基因治疗是将有治疗作用的基因通过载体直接导入人体细胞，该基因在细胞内表达其蛋白质，最后达到治疗目的。基因工程药物的主要组成成分是蛋白质或多肽；基因工程药物是利用基因重组技术，将基因重组到大肠杆菌或酵母菌DNA中，通过发酵在体外大量表达蛋白质或多肽，经纯化后得到高纯度的蛋白质或多肽，最后将蛋白质或多肽注射到人体达到治疗目的。
